VERTEX:  ACTUALIZACIÓN CLÍNICA

KALYDECO (grandes noticias)

Expansión de la marca para niños a partir de los 2 años con mutaciones de función residual: Con fecha 01/08/2017 la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos) aprobó el KALYDECO para niños a partir de los 2 años que tienen una de cinco mutaciones de función residual que resultan en un defecto de empalme en el gen CFTR. Esta aprobación continúa  a la efectuada en Mayo de 2017 para otras 23 mutaciones de función residual.

Actualmente se encuentra en estudio Fase 3 la evaluación de seguridad del KALYDECO en niños de menos de 2 años con una de 10 mutaciones de apertura y cierre y R117H.

ORKAMBI

Resultados del estudio de Fase 3 en niños de 2 a 5 años con dos copias de la mutación F508del: El ORKAMBI fue bien tolerado y no hubo diferencias con el anterior estudio en niños de 6 a 11 años. Produjo una reducción en el cloro del sudor y mejoras en el estado nutricional según mediciones de peso y masa corporal.

Basados en estos resultados, Vertex espera solicitar su aprobación a la FDA y a la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) en el primer cuatrimestre de 2018.

TEZACAFTOR/IVACAFTOR

La combinación de Tezacaftor/Ivacaftor fue estudiada en individuos a partir de los 12 años que tienen dos copias de la mutación F508del y una mutación de función residual, y su aprobación se proyecta en Estados Unidos para fines de febrero de 2018. La EMA espera la aprobación en el segundo semestre de 2018.

Con respecto a  los estudios de Fase 3 en individuos a partir de los 12 años con una copia de la mutación F508del y una copia de una mutación de apertura y cierre, cuya vasta mayoría es actualmente elegible para KALYDECO, Vertex no planea buscar la aprobación regulatoria para la combinación de Tezacaftor/Ivacaftor.

Vertex tampoco proyecta buscar la aprobación regulatoria para la combinación de Tezacaftor/Ivacaftor en individuos a partir de los 12 años que tienen dos copias de la mutación F508del y una copia de la F508del y otras mutaciones residuales.

REGÍMENES DE TRIPLE COMBINACIÓN

Vertex continúa evaluando cuatro correctores diferentes para incluirlos en un triple régimen de combinación durante el primer semestre de 2018. Ellos son: VX-152, VX-659 y VX-445. Los dos últimos se encuentran en estudio Fase 2 y se evaluarán en combinación con Tezacaftor y VX-561 (adquirido recientemente a Concert Pharmaceuticals), como potencial régimen de triple combinación con una dosis diaria en individuos con una copia de la mutación F508del  y una copia de una mutación que resulta en una función mínima de CFTR.



FDA APRUEBA KALYDECO PARA NIÑ@S DE 2 Ó MÁS AÑOS

(NUEVAS MUTACIONES )

La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ) continúa proporcionando nuevas indicaciones para el Kalydeco (ivacaftor) de Vertex para pacientes con Fibrosis Quística (FQ).

El kalydeco es un fármaco potenciador, que actúa sobre la proteína CFTR defectuosa ( impide el paso de iones de cloro entre las células) ayudándolo a permanecer abierto el canal que permite  que los iones pasen.

El pasado 1 de agosto , fue aprobado para su uso en más de 600 pacientes de 2 o más años de edad  que tienen 1 de  5 mutaciones de función residual del  CFTR ( Proteína que favorece el traspaso de los iones de cloro entre las células).

La rapidez para la aprobación tiene como referencia los buenos datos obtenidos en los ensayos en Fase 3 con el kalydeco.

Por ello y siguiendo criterios anteriores ha decidido aprobar el uso y así ampliar el número de mutaciones para las que el Kalydeco está indicado.

Recordemos que ya en mayo de 2017 la FDA aprobó  kalydeco para otras 23 mutaciones de función residual sobre la base de datos obtenidos en pruebas del kalydeco en células cultivadas en laboratorio (in vitro).



ORKAMBI PARA MENORES APROBADO POR LA FDA

La compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals ha recibido la autorización de la agencia reguladora estadounidense FDA para Orkambi. lumacaftor/ivacaftor- en niños con Fibrosis Quística entre 6 y 11 años de edad que tienen dos copias de la mutación F508del.
Las personas portadoras de esta mutación representan el conjunto más amplio de pacientes con Fibrosis Quística, una enfermedad infrecuente y potencialmente mortal.
Según fuentes de la compañía
Orkambi es el primer y único medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística en las personas que tienen esta mutación, y ya estaba a aprobado por la FDA para su uso en mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del.

Vertex tiene previsto presentar una modificación de la solicitud de autorización de comercialización del producto en la Unión Europea durante el primer semestre de 2017 para niños de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Esta solicitud se basará en los datos de un estudio de eficacia de Fase 3 cuyo criterio principal de valoración es el cambio absoluto del índice de aclaramiento pulmonar. Se espera obtener estos datos antes de finales del 2016.

Orkambi es una combinación de lumacaftor, diseñado para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular abordando específicamente el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del, e ivacaftor, diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie celular. En el caso de los pacientes de 6 a 11 años, la dosis es de dos comprimidos por vía oral cada 12 horas con alimentos que contengan grasas.