SERVICIO DE ASESORAMIENTO Y ATENCION NUTRICIONAL

TODOS NUESTROS SERVICIOS SON TOTALMENTE GRATUITOS

Tener en cuenta:

• Asesoramiento nutricional temprano. La misma debe ser periódica.
• Aporte calórico variado a predominio de proteínas.
• Adicionar una adecuada de sal a la alimentación para todas las edades en especial los lactantes.
• La importancia de los suplementos nutricionales, los polivitamínicos y la correcta utilización de las enzimas pancreática
• Se deberá tener en cuenta las variables de  cada paciente de acuerdo a la ingesta de los moduladores para una adecuada nutrición.

              SINTOMAS Y COMO CUIDARNOS ANTE UN GOLPE DE CALOR 

Sɪɴᴛᴏᴍᴀs:

Piel enrojecida y caliente

Pulso acelerado

Mareos y náuseas

Dolor de cabeza

Sudoración intensa

Respiración rápida o agitada, presión baja o desmayo

¿Cómo prevenirlo?

𝘾𝙪𝙞𝙙𝙖́ 𝙡𝙖 𝙝𝙞𝙙𝙧𝙖𝙩𝙖𝙘𝙞𝙤́𝙣 𝙮 𝙡𝙖 𝙖𝙡𝙞𝙢𝙚𝙣𝙩𝙖𝙘𝙞𝙤́𝙣

𝙋𝙚𝙧𝙢𝙖𝙣𝙚𝙘𝙚́ 𝙚𝙣 𝙡𝙪𝙜𝙖𝙧𝙚𝙨 𝙫𝙚𝙣𝙩𝙞𝙡𝙖𝙙𝙤𝙨 𝙮 𝙛𝙧𝙚𝙨𝙘𝙤𝙨

𝙍𝙚𝙘𝙤𝙧𝙙𝙖́ 𝙦𝙪𝙚 𝙡𝙖𝙨 𝙥𝙚𝙧𝙨𝙤𝙣𝙖𝙨 𝙖𝙙𝙪𝙡𝙩𝙖𝙨 𝙢𝙖𝙮𝙤𝙧𝙚𝙨, 𝙡@𝙨 𝙣𝙞𝙣̃@𝙨 𝙨𝙤𝙣 𝙢𝙪𝙮 𝙫𝙪𝙡𝙣𝙚𝙧𝙖𝙗𝙡𝙚𝙨 𝙖𝙡 𝙘𝙖𝙡𝙤𝙧.

¿Qué hacer ante signos de golpe de calor?

Solicitá ayuda médica

Traslada a la persona afectada a un lugar fresco y a la sombra

𝗔𝗡𝗧𝗘 𝗨𝗥𝗚𝗘𝗡𝗖𝗜𝗔 𝗬 𝗘𝗠𝗘𝗥𝗚𝗘𝗡𝗖𝗜𝗔𝗦

𝗟𝗟𝗔𝗠𝗔́ 𝗔𝗟 𝟭𝟬𝟳

#APAFIQ #FQ #fibrosisquistica #golpesdecalor #cuidados #urgencias #emergencias #cuidadosdeverano #verano #calor #temperatura

https://www.argentina.gob.ar/justicia/derechofacil/leysimple/fibrosis-quistica-de-pancreas#titulo-5

https://www.boletinoficial.gob.ar/detalleAviso/primera/262186/20220510?fbclid=IwAR3yF11gXE7vW8vVIgd5OhRplIP72dAb9nGMPr4XzmXDGgQVfYXLMFrg80g

 NUEVOS MEDICAMENTOS INGRESADOS AL PMO

FEBRERO/2022

anexo canasta fq

Salud presentó el nuevo Registro Nacional de Fibrosis Quística

Bajo la órbita del Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias “Emilio Coni”, el registro permitirá tener disponible información adicional para simplificar la prescripción de medicamentos y el seguimiento de los pacientes.

Publicado el martes 25 de enero de 2022
https://www.argentina.gob.ar

Autoridades del Ministerio de Salud de la Nación participaron de la primera reunión del 2022 del Consejo Asesor para el Abordaje de la Fibrosis Quística (CAPAFIQ) donde integrantes del equipo del Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias (INER) “Emilio Coni” presentaron el nuevo Registro Nacional de Fibrosis Quística, una herramienta que permitirá tener disponible información adicional para simplificar la prescripción de medicamentos y realizar el seguimiento de los pacientes.

“Nuestro compromiso y acompañamiento está presente en la puesta en marcha de este registro, así como el fortalecimiento de las principales líneas de trabajo para hacer frente a las urgencias propias de la patología”, expresó la subsecretaria de Medicamentos e Información Estratégica, Natalia Grinblat.

El registro, que está bajo la órbita del INER, perteneciente a la Administración Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud (ANLIS) Carlos G. Malbrán, permitirá tener disponibles datos clínicos de todos los pacientes con fibrosis quística del país, ya sean menores o adultos.

Esto permitirá una vez que el equipo médico tratante realice la carga del paciente y la prescripción oportuna del medicamento, una articulación eficiente del mecanismo de dispensa por parte del Ministerio de Salud de la Nación.

Por otro lado, los organismos involucrados, como el INER, el ANLIS Malbrán y el Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes, tendrán la posibilidad de realizar un seguimiento de todas las personas que, una vez inscriptas, aparecerán automáticamente en el registro nacional de pacientes con Enfermedades Poco Frecuentes. De esta manera, se genera un sistema para obtener información que permita orientar las políticas sanitarias, mejorar el acceso al diagnóstico y al tratamiento.

En ese sentido, el director del INER, Juan Carlos Bossio, aseguró que si bien “la fibrosis quística es una enfermedad poco frecuente ahora hay una ley y un compromiso como política pública para llegar a todos los pacientes” y adelantó que el desafío es “asegurar que en el registro estén todas las personas que tienen esta enfermedad”.

La reunión contó con la presencia de la directora de Medicamentos Especiales y Alto Precio, Natalia Messina, y del equipo del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes. También participaron integrantes del INER; del ANLIS Malbrán; de organizaciones de profesionales médicos; de asociaciones; y de hospitales de referencia.

La Anmat aprobó la vacuna de Pfizer para chicos de 5 a 11 años

20 de enero de 2022

Aunque la autorización para que la vacuna de Pfizer sea usada en menores de entre 5 y 11 años en la Argentina se dio hace una semana, recién hoy se conoció la noticia a raíz de una entrevista de la ministra de Salud, Carla Vizzotti.

Vizzotti se refirió esta mañana a la aprobación de la vacuna pediátrica de Pfizer para su uso en el país y afirmó que las dosis fueron aprobadas la semana pasada por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) y que en los próximos días esperan tener novedades sobre su implementación.

La ampliación para el uso del fármaco norteamericano se dio en la disposición 450- 2022 de la Anmat que está fechada en el 13 de enero pasado y establece: “Autorizase a la firma PFIZER S.R.L. para la Especialidad Medicinal denominada COMIRNATY / VACUNA BNT162b2, Forma farmacéutica: CONCENTRADO PARA SOLUCION INYECTABLE, aprobada por Certificado N° 59.358 una nueva concentración y nueva fórmula, contenido de envase primario y secundario, período de vida útil y forma de conservación para la indicación en franja etaria de niños de entre 5 y 11 años de edad”.

“Pfizer se aprobó en la Argentina para 5 y 11 años en función de cuando la empresa presentó la ampliación de la data, que fue la semana pasada”, contó la funcionaria en diálogo con LN+ y tras ello describió que debieron entregar documentos, resultados de ensayos y demás papeles para que tras ello la Anmat los evaluara. Tras ello afirmó: “Seguro en estos días tengamos novedades para compartir de Pfizer”.

Asimismo, Vizzotti explicó que desde la cartera que dirige trabajan también con la vacuna de Moderna porque buscan “la mayor cantidad de plataformas, como hicimos siempre”. “Lo que no podemos hacer es esperar documentos, desde octubre ya tenemos un número importante de niños protegidos”, afirmó respecto de la demora de Pfizer para entregar los trámites solicitados y sobre la inoculación de menores que se llevó adelante con Sinopharm, una vacuna que en un primer momento fue cuestionada por la Sociedad Argentina de Pediatría (SAP), algo que preocupó a muchos padres que optaron por no vacunar a sus hijos.

“Creemos que la mejor decisión es proteger lo antes posible a los niños, niñas y adolescentes. Por eso recomendamos la vacuna”, aseguró la funcionaria.

Ayer, la ministra Vizzotti y su par de Educación, Jaime Perczyk, mantuvieron una reunión con representantes de la Organización Panamericana de la Salud (OPS), de UNICEF, de la SAP y de la Defensoría de niños, niñas y adolescentes “con el fin de alcanzar los consensos en torno a la readecuación del protocolo previo al inicio del ciclo lectivo y las estrategias para fortalecer la vacunación”, se informó de manera oficial.

Sobre la posibilidad de que la vacunación contra el coronavirus se vuelva obligatoria, luego de que un diputado del oficialismo presentara un proyecto, la ministra dijo que sería la Comisión Nacional de Inmunización sería la entidad que podría recomendar la inoculación, pero que “todavía la situación epidemiológica no es estable para definir qué población, qué vacuna y cada cuánto”.

“Tenemos tres veces más casos que en el pico de la segunda ola, pero 10 veces menos muertes”, explicó la ministra sobre la actual situación epidemiológica nacional y destacó la importancia de las vacunas: “La letalidad es mucho menor gracias a ellas”. Vizzotti dijo que “parecería” que la provincia de Córdoba “está transitando el pico” de contagios. “Por primera vez, estamos viendo una desaceleración de casos respecto de la semana anterior”, añadió la funcionaria. “Es una buena noticia que no hayamos tenido otra escalada”, dijo.

VERTEX ANUNCIA LA APROBACIÓN DE LA FDA PARA TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) EN NIÑOS CON FIBROSIS QUÍSTICA DE EDADES ENTRE 6 Y 11 AÑOS CON MUTACIONES ESPECÍFICAS.

Junio 9, 2021.

• Con esta aprobación aproximadamente 1.500 niños con una mutación de función mínima y la mutación F508del tienen por primera vez un medicamento para tratar la causa subyacente de su enfermedad. –

Boston – (Business Wire) – Junio 9. 2021. Vertex Pharmaceuticals Inc. anunció hoy que la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE.UU.) aprobó el uso expandido de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para incluir niños con fibrosis quística (FQ) de edades entre 6 y 11 años que tienen por lo menos una mutación F508 del en el gen regulador de conductancia transmembrana (CFTR) o una mutación en el gen CFTR que es sensible a TRIKAFTA basada en datos in vitro. TRIKAFTA fue aprobado previamente por la FDA para uso en personas con FQ de 12 años y más, con al  menos una copia de la mutación F508del o una copia de una mutación que es sensible in vitro. Dosis adicionales de las tabletas de TRIKAFTA se encuentran ahora disponibles (elexaftor 50 mg / tezacaftor 25 mg / ivacaftor 75 mg e ivacaftor 75 mg) de acuerdo a esta aprobación.

“La aprobación de hoy es un hito fundamental en nuestros esfuerzos para suministrar medicamentos que ayuden a tratar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad  lo más temprano posible en la vida”, declaró la Dra. Reshma Kewalramani, presidente y directora ejecutiva de Vertex. “Ahora podemos llegar a aproximadamente 1.500 niños en los EE.UU. y continuaremos solicitando la aprobación de esta indicación expandida en otros países”.

Vertex completó un estudio multicéntrico  Fase 3 de etiqueta abierta de 24 semanas, que incluyó a 66 niños de 6 a 11 años de edad con FQ que tienen dos copias de la mutación F508del o una copia de la mutación F508del y una mutación de función mínima, para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de TRIKAFTA. El régimen fue generalmente bien tolerado, y los datos de seguridad fueron similares a los observados en estudios previos previos con pacientes de 12 años o más. Los datos completos de este estudio fueron recientemente publicados en el American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

“La experiencia clínica con TRIKAFTA en pacientes de 12 años o más durante los últimos 20 meses ha demostrado que este medicamento tiene un beneficio clínico significativo y sin precedentes para los pacientes. Espero poder tratar a pacientes más jóvenes con este medicamento revolucionario, incluidos aquellos que no han presentado señales importantes de progresión de la enfermedad”, dijo la Dra. Terri Laguna, directora asociada del Centro de Fibrosis Quística y Jefa de la División de Medicina Pulmonar y del Sueño del Hospital de Niños de Chicago “Ann & Robert H. Lurie”. “Además de llevar TRIKAFTA a una población de pacientes más jóvenes, aquellos pacientes que antes no eran elegibles para ningún modulador CFTR podrán ahora acceder a un tratamiento dirigido hacia la causa subyacente de su enfermedad”.

 TRIKAFTA® ya está aprobado para el tratamiento de pacientes de 12 años en adelante con mutaciones específicas en Suiza, Australia e Israel, así como en la Unión Europea y el Reino Unido, con el nombre de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en un régimen de combinación con KALYDECO® (ivacaftor).

Vertex ha presentado solicitudes para el uso de TRIKAFTA/KAFTRIO en niños de entre 6 y 11 años, a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA), y planea registrar este uso ampliado en Suiza, Australia e Israel en el corriente año.

El Coronavirus y la Fibrosis Quística

Las pandemias asolan a las comunidades, generan miedo e incertidumbre, mucho más cuando vivimos conectados online, y conocemos minuto a minuto la evolución de los casos aun en los rincones más recónditos de nuestro planeta.

A pesar de eso, la comunidad de pacientes/familiares de Fibrosis Quística, tiene una ventaja con respecto a la comunidad en general, han aprendido a luchar contras las infecciones desde el nacimiento, con éxitos y fracasos, pero sabiendo que el enemigo al cual no vemos, está ahí, y no se le puede dar un centímetro de ventaja, ni poder tener un mínimo descuido.

La distancia social, la segregación en las consultas, la protección individual y colectiva pasan a formar parte de la vida cotidiana en esta enfermedad y esta encarnada en cada uno de los pacientes y familiares.

Con todo este conocimiento de cómo debemos protegernos no me queda más que puntualizar algunos aspectos que hacen a la seguridad de cada uno de nuestros pacientes.

1. El coronavirus y la casa

Es conveniente realizar aislamiento domiciliario durante las fases iniciales de la pandemia y durante el pico de actividad que se da cuando hay circulación viral persistente, limitar las visitas de familiares, mantener la distancia social (2 metros) aun de personas que no tengan síntomas, pero que potencialmente puedan estar incubando la enfermedad.

Lavarse las manos frecuentemente, limpiar las superficies de contacto (mesas, escritorios) con solución de alcohol diluida o lavandina diluida.

Evitar dentro de lo posible besos y abrazos.

Suspender la visita del kinesiólogo respiratorio, son profesionales muy expuestos a los virus respiratorios por su profesión.

2. El coronavirus y el transporte público y el trabajo

Es conveniente solicitar licencia laboral durante el periodo pandémico, el transporte público y los contactos con compañeros de trabajo son fuentes potenciales de infección.

3. El coronavirus y los centros de salud

Se deben postergar las visitas ordinarias a los centros de salud, hospitales públicos, y privados y/o consultorios médicos, las salas de espera son fuentes de alta probabilidad de contagio.

Es preferible coordinar con los médicos tratantes un seguimiento básico por vía electrónica WhatsApp o similar.

En caso de ser necesaria la concurrencia al centro de salud, coordinar con el médico para que la espera sea el mínimo tiempo posible, lavarse las manos antes y después de la consulta y cambiar la ropa de visita una vez llegado a la casa.

En caso de requerir internación, las medidas que se toman en forma rutinaria en los centros médicos suele contemplar el cuidado en la infección cruzada.

El tema de la internación domiciliaria, tiene el inconveniente de que personal sanitario de atención directa circula por la ciudad viendo otros pacientes, con lo que las medidas de seguridad para evitar infecciones muchas veces no se cumplen con la rigurosidad que se puede tener en la internación.

Los pacientes y familiares FQ están familiarizados con estas medidas, aprovechemos y difundamos en la sociedad como aprendimos a cuidarnos.

Dr. Oscar Rizzo

Coordinador del Grupo de Trabajo de Fibrosis Quística de adolescentes y adultos del Hospital de Rehabilitación Respiratoria María Ferrer

LA FDA APRUEBA EL TRIPLE COMBO PARA FIBROSIS QUISTICA

TRIKAFTA (Elexacaftor/Ivacaftor/Tezacaftor)

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy 21 de Octubre de 2019, el Triple combo de Vertex (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor). Es la primera terapia de combinación triple disponible para tratar a pacientes con la mutación de fibrosis quística más común. Trikafta está aprobado para pacientes de 12 años y mayores con Fibrosis Quística que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística, que se estima que representa el 90% de la población de fibrosis quística.

Trikafta es una combinación de tres medicamentos que se dirigen a la proteína CFTR defectuosa. Ayuda a que la proteína producida por la mutación del gen CFTR funcione de manera más efectiva. Las terapias disponibles actualmente que se dirigen a la proteína defectuosa son opciones de tratamiento para algunos pacientes con fibrosis quística, pero muchos pacientes tienen mutaciones que no son elegibles para el tratamiento.

PROBADO EN DOS ENSAYOS

La eficacia de Trikafta en pacientes con fibrosis quística de 12 años de edad y mayores se demostró en dos ensayos. El primer ensayo fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 24 semanas de duración en 403 pacientes que tenían una mutación F508del y una mutación en el segundo alelo que no produce proteína CFTR o una proteína CFTR que no responde a ivacaftor o tezacaftor / ivacaftor solo. El segundo ensayo fue un ensayo de cuatro semanas, aleatorizado, doble ciego, con control activo en 107 pacientes que tenían dos mutaciones F508del idénticas.

En el primer ensayo, aumentó el ppFEV1 (el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo), medio un 13,8% desde el inicio en comparación con el placebo. En el segundo ensayo, aumentó el ppFEV1 medio en un 10% desde el inicio en comparación con el tezacaftor / ivacaftor.

Una noticia que da fuerza a todos los pacientes con  Fibrosis Quística y sobre todo esperanzas a un futuro prometedor.

La FDA aprueba SYMDEKO® (tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor) para tratar la causa subyacente de la FQ en niños de 6 a 11 años de edad con ciertas mutaciones en el gen CFTR

SE APROBÓ “KALYDECO”  PARA BEBÉS CON FIBROSIS QUÍSTICA DE 6 A 12 MESES DE EDAD.

(Extraído de: www.vrtx.com – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (US).

30 de abril de 2019. Vertex Pharmaceuticals  Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos  (FDA) de los Estados Unidos de Norteamérica ha aprobado el uso de KALYDECO (ivacaftor)  para los bebés con fibrosis quística de 6 a 12 meses que tienen ciertas mutaciones.

En el  estudio de 24 semanas realizado en 11 niños entre 6 y 12 meses  que tienen una de las 10 mutaciones en el gen CFTR (G551D , G178R , S549N , S549R , G551S , G1244E , S1251N , S1255P , G1349D o R117H), KALYDECO fue generalmente bien tolerado y no hubo problemas de seguridad.

El cloro del sudor de los niños se redujo significativamente al rango casi normal durante el estudio.

«Las manifestaciones de la FQ a menudo están presentes al nacer, lo que subraya nuestro compromiso incansable de llegar a los pacientes de FQ más jóvenes posibles en nuestros ensayos clínicos», expresó el Dr. Reshma Kewalramani, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de VERTEX. «Como resultado importante de estos esfuerzos, ahora podemos tratar con KALYDECO a los bebés con fibrosis quística desde los seis meses de edad».

KALYDECO se aprobó por primera vez en 2012 en los EE. UU. y ahora está disponible en más de 40 países con más de 5.000 pacientes en tratamiento.

LA FDA APRUEBA KALYDECO® (ivacaftor) COMO PRIMER Y ÚNICO MEDICAMENTO PARA TRATAR LA CAUSA SUBYACENTE DE LA FQ EN NIÑOS DE 12 a <24 MESES CON CIERTAS MUTACIONES EN EL GEN CFTR.

BOSTON (EE.UU.) –  Agosto 15, 2018.– Vertex Pharmaceuticals Inc. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Kalydeco ® (ivacaftor) para su uso en niños con fibrosis quística (FQ) de 12 a <24 meses que tienen al menos una mutación en el gen regulador de la conductancia transmembrana en FQ ( CFTR ) que es sensible a Kalydeco, basado en clínica y/o datos de ensayo in vitro .

Esta aprobación se basa en datos del estudio de seguridad abierto de Fase 3 en curso de 25 niños con FQ de 12 a <24 meses que tienen una de 10 mutaciones en el gen CFTR (G551D , G178R , S549N , S549R , G551S , G1244E , S1251N , S1255P , G1349D o R117H). El estudio demostró un perfil de seguridad consistente con el observado en estudios previos de fase 3 de niños mayores y adultos; la mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve o moderada, y ningún paciente suspendió el tratamiento debido a eventos adversos. Dos pacientes tenían enzimas hepáticas elevadas más de ocho veces el límite superior de lo normal, pero continuaron recibiendo KALYDECO después de una interrupción de la dosis.

El cloruro de sudor inicial promedio para los niños en este estudio fue de 104.1 mmol / L (n = 14). Después de 24 semanas de tratamiento con KALYDECO, el nivel medio de cloruro de sudor fue de 33.8 mmol / L (n = 14). En los 10 sujetos con muestras de cloruro de sudor tomadas al inicio del estudio y en la semana 24, hubo un cambio absoluto medio de -73.5 mmol / L. Estos datos fueron presentados en el 41º Congreso de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS) en junio ​​de 2018 y publicado en The Lancet Respiratory Medicine (Volumen 6, No 7, Julio de 2018).

KALYDECO ya había sido aprobado en los EE. UU. para el tratamiento de la FQ en pacientes de 2 años en adelante que tienen una de las 38 mutaciones que responden a ivacaftor en el gen CFTR basadas en datos de ensayos clínicos y/o in vitro . Vertex presentó una Solicitud de Autorización de Comercialización para una extensión de línea (de 12 a <24 meses) a la Agencia Europea de Medicamentos con una decisión anticipada en la primera mitad de 2019.

La FDA aprueba ORKAMBI ^® (lumacaftor / ivacaftor)  para niños de 2-5 años con la mutación F508del-CFTR homocigota.

07 de agosto de 2018.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated  anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado ORKAMBI ^® (lumacaftor / ivacaftor) para incluir su uso en niños de 2 a 5 años con fibrosis quística (FQ) que tienen dos copias de la mutación F508del-CFTR , lo que lo convierte en el primer medicamento aprobado para tratar la causa subyacente de la FQ en esta población. Los gránulos orales de ORKAMBI están disponibles en dos concentraciones de dosificación (lumacaftor 100 mg / ivacaftor 125 mg y lumacaftor 150 mg / ivacaftor 188 mg) para la dosificación basada en el peso. Los gránulos orales ORKAMBI deben estar disponibles para su uso dentro de 2 a 4 semanas.

Esta aprobación de la FDA se basa en un estudio de seguridad de fase 3 abierto en 60 pacientes que mostraron que el tratamiento con ORKAMBI generalmente fue seguro y bien tolerado durante 24 semanas, con un perfil de seguridad similar al de los pacientes de 6 años en adelante. Las mejoras en el cloruro de sudor, un punto final secundario, se observaron en la semana 24 (disminución media en el cloruro de sudor desde el inicio del estudio de 31,7 mmol / L; IC del 95%: -35,7, -27,6, n = 49). Los investigadores también vieron cambios en los parámetros de crecimiento clave, que también fueron puntos finales secundarios en el estudio. El evento adverso más común (≥30%) fue tos (63%); la mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve o moderada. Estos hallazgos fueron presentados en la 41a Conferencia de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística en junio de 2018.

CORRECTORES Y POTENCIADORES DEL GEN CFTR

DESARROLLADOS EN ARGENTINA

Laboratorio TUTEUR S.A.C.I.F.I.A.

IVADECO (Ivacaftor 150 mg)  A partir de 6 años

IVADECO está indicado en pacientes a partir de las siguientes edades:

• 6 años en adelante, con un peso de 25 Kg o más, y con una de las siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
• 18 años en adelante, con una mutación R117H en el gen CFTR.

IVADECO®  Está registrado por ANMAT y  se encuentra bajo un Plan de Gestión de Riesgos (PGR) y presentación de estudio clínico observacional post registro.

—————————–

Laboratorio GADOR (Argentina)

LUCAFTOR (Lumacaftor 200 mg/ Ivacaftor 125 mg). A partir de 12 años

El medicamento –denominado LUCAFTOR- es una combinación de Lumacaftor e Ivacaftor y está indicado para pacientes a partir de los 12 años que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR.

Lucaftor® Está registrado por ANMAT y  se encuentra bajo un Plan de Gestión de Riesgos (PGR) y presentación de estudio clínico observacional post registro.

PGR: es un programa estratégico de seguridad para minimizar los riesgos potenciales conocidos de un producto, preservando sus beneficios terapéuticos.

Los pacientes en tratamiento con IVADECO®  o Lucaftor®  deberán firmar el Consentimiento  para ser incluidos en el estudio observacional solicitado y aprobado por ANMAT. El médico recibirá la información relacionada al estudio a través de los representantes de los respectivos laboratorios.

Se Aprueba en EE.UU un nuevo modulador CFTR para tratar la Fibrosis Quistica:

SYMDEKO de Laboratorio VERTEX